2023年1月10日，信诺维医药科技股份有限公司（以下简称信诺维），一家基于先进技术平台的创新药研发公司，和致力于在肿瘤领域研发创新性疗法的临床阶段生物医药公司AmMax Bio，Inc. (以下简称AmMax)，今日宣布双方就一款用于实体瘤治疗的创新性ADC达成除大中华区外的全球研发和商业化的独家转让权协议。

（Schirmer测试是测量眼内泪液分泌的一项指标，是常用于干眼症药物批准的观察指标之一。其主要症状表现为眼部的干涩感、异物感、灼热感，还经常伴随有黏稠分泌物，会因睡眠质量差、用眼过度而加重，甚至会影响视力和正常生活。

Reproxalap率先拔得头筹近日，Aldeyra宣布FDA接受其潜在first-in-class在研眼药水Reproxalap用于治疗干眼症的新药申请（NDA），FDA预计在2023年11月23日前完成审查。此前，Aldeyra已于2022年11月30日宣布向FDA提交了Reproxalap的新药申请(NDA)，用于治疗干眼症体征和症状。NDA得到了先前公布的五项充分且控制良好的临床试验的安全性和有效性结果的支持，这些试验包括眼部干燥症状评分、眼部发红、Schirmer测试和≥10 mm Schirmer测试。已上市的干眼症药物只可缓解眼干、视觉疲劳及视力模糊等不适症状，很难达到治愈的目的。此次，Reproxalap的新药申请获得受理，意味着该药的上市进程又加快了一步。

治疗手段的有限性，使得干眼症药物市场越发有吸引力。Reproxalap新药申请获FDA接受，可对症治愈 2023-02-13 11:51 · 生物探索 干眼症，又被称为角结膜干燥综合征。典晶生物完成生物合成角膜临床试验第一部分病人入组……生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。

这类新型的蛋白质降解剂以细胞外的蛋白质为靶点，从而拓宽了第一代只能降解细胞内蛋白的蛋白降解剂的应用范围。02三叶草生物引进台湾国光生物科技四价裂解流感疫苗2023年2月20日，三叶草生物宣布与台湾国光生物科技达成合作协议，引进后者的四价裂解流感疫苗AdimFlu-S（QIS），并有望与后者合作开发其他候选疫苗，包括下一代流感疫苗。维伟思医疗研发的穿戴式自动体外除颤器（以下简称 WCD）具有双相截断指数波、可穿戴技术、VF/VT 心律识别算法，人工智能心电数据分析等核心技术，适用于包括急性心梗后早期高危人群、血运重建治疗后室速/室颤的高危人群、等待心脏移植或需要心室辅助装置治疗等具有短期猝死高风险的人群。三叶草生物引进台湾国光生物科技四价裂解流感疫苗 2023-02-20 17:26 · 生物探索 生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。

04维伟思入选《人工智能医疗器械产业发展白皮书》2023年2月13日，人工智能医疗器械创新合作平台与中国信息通信研究院共同牵头，联合行业代表企业，共同编制的《人工智能医疗器械产业发展白皮书》正式发布。该研究由两部分组成：第一部分是初始安全性和可行性评估，计划入组至少5名受试者。

导语：茂行制药通用型实体瘤CAR-T细胞治疗获得FDA孤儿药资格认定。根据协议，三叶草生物降火的AdimFlu-S（QIS）在中国内地、孟加拉、巴西和菲律宾的商业化授权。【探报24H】茂行制药通用型实体瘤CAR-T细胞产品获得FDA孤儿药资格认定。本次孤儿药资格认定主要基于MT027产品完善的临床前研究和在国内开展的研究者发起的临床研究（IIT）中的积极结果。

CLARITY临床试验旨在评估由重组III型人胶原蛋白制成的生物合成角膜（EB-301）治疗由基质病变引起且适合前板层角膜移植手术 (ALK) 的角膜盲。AdimFlu-S（QIS）的生产基地已经获得FDA、EMA的GMP认证。三叶草生物引进台湾国光生物科技四价裂解流感疫苗。ATAC是一种双功能分子，由能与肝脏细胞表面表达的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）结合的配体和能与致病性细胞外蛋白结合的另一种配体组成。

CLARITY研究是在中国大陆进行的一项注册临床研究，该研究是一项单臂、开放标签研究，正在十几个临床中心进行。北京同仁医院潘志强教授担任该临床研究的首席研究员。

通过利用ASGPR，ATAC能够介导致病性的细胞外蛋白进入肝细胞，然后被溶酶体降解。三叶草生物认为中国内地流感疫苗市场不断增长且稳定，这笔合作将为三叶草生物2023年的财务状况带来增量，并在2024年及以后创造有意义的增长。

在获得孤儿药资格后，MT027产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。01茂行制药通用型实体瘤CAR-T细胞产品获FDA孤儿药资格认定2023年2月17日，茂行制药（苏州）有限公司宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）的正式书面回函，其自主研发的靶向B7-H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品MT027被授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗复发性高级别胶质瘤。受试者将被随访12个月，以进行安全性和视力改善等疗效终点的评估。Avilar Therapeutics正在开发一类被称为ATAC（ASGPR Targeting Chimeras）的新型蛋白质降解剂。维伟思作为行业代表企业，有幸参与白皮书的编制工作。03典晶生物完成生物合成角膜临床试验第一部分病人入组2023年2月20日，典晶生物医药科技有限公司宣布完成注册临床研究CLARITY第一部分6位志愿者入组并成功接受生物合成角膜移植手术

图1 研究成果（图源：[5]）研究人员共招募了1790名POI患者，在排除了染色体异常和其他非遗传原因后，保留了1030名POI患者（包括120例原发性闭经和910例继发性闭经）进行全外显子组测序。■ 如果通过计算机算法分析序列的保守性、进化上的情况、对RNA剪接的影响等方面，都认为该变异是无害，那么这可以算作改变异的一个BP证据……等等等等。

近日，山东大学陈子江院士、秦莹莹教授团队与复旦大学金力院士、张峰教授团队合作揭示了关于早发性卵巢功能不全的遗传学病因。根据2019年的一项全球荟萃分析，其发病率约为3.7%。

因此，明确病因对于不孕不育的临床诊疗具有重大意义。卵巢早衰（Premature ovarian failure，POF）作为女性不孕的一大病因，很多情况下其背后也有遗传学因素在作祟。

2015年，专家组的意见被正式发表在Nature子刊Genetics in Medicine上。（3）致病性，证据中等（PM）。2017年，在中国遗传学会遗传咨询分会主任委员、中国科学院院士贺林的主导下，多位遗传咨询领域专家共同编译了《ACMG遗传变异分类标准与指南》的中文版，推进了我国遗传咨询的标准化和规范化。根据该《标准与指南》，对于一个变异，其致病性的从高到低共分成5个档位，即：（1）致病。

临床上为了提早诊断，已将卵巢早衰更名为早发性卵巢功能不全（Premature ovarian insufficiency，POI），而将POF定义为POI的终末阶段。（4）致病性，证据有支持性（PP）。

POI指女性在40岁以前出现卵巢功能减退，主要表现为月经异常、促性腺激素水平升高、雌激素水平波动性下降。本研究的通讯作者、复旦大学附属妇产科医院张锋教授表示，研究团队将在对基因分类的基础上，借助基因组大数据整合分析等人工智能手段，精准定位高风险人群，不断前移干预端口，让患者真正受益。

另外，研究还证实了POI极高的遗传异质性。参与减数分裂、卵泡发育及卵母细胞成熟等过程的一些基因，其发生微重复或微缺失也与POF有关。

（2）良性，证据有支持性（BP）。随之而来的一个重要问题，就是对测序所得的基因变异进行合理的解读，使之能够真正对临床的诊断和治疗提供指导。另一方面，还将展开多中心的合作研究，不断扩充病例样本量和地域代表性，为中国人群绘制更全面的POI致病基因图谱。多种遗传缺陷的积累导致更严重表型的可能性也被研究结果所支持。

对于怀疑携带有遗传缺陷的不孕不育患者，遗传咨询和遗传检测有利于早诊断、早干预和定制个性化治疗策略。在这样一个背景下，国际公认的医学遗传学和基因组学方面的权威机构美国遗传学与基因组学学会（American College of Medical Genetics and Genomics，ACMG）在2013年召集了一个由临床实验室主任和临床医生组成的工作组，以重新审视和修订基因变异解释的标准和指南，帮助众多临床机构和学术机构更加准确和规范地对遗传变异进行解读。

寻根溯源，测序手段确定早发性卵巢功能不全的遗传学因素遗传缺陷、解剖异常、内分泌紊乱、免疫因素、全身性疾病及环境因素等都可能造成不孕不育。基因检测解码不孕不育：沪鲁两地院士团队合作揭秘早发性卵巢功能不全遗传密码 2023-02-20 17:15 · 生物探索 不孕不育能遗传吗？ 导语：不孕不育能遗传吗？这个问题看似是一个笑话，但事实上，许多不孕不育的发生都与遗传学因素有关，也有遗传给下一代的可能。

对比原发性闭经和继发性闭经，前者病例的遗传贡献度更高。（2）致病性，证据强（PS）。